出品 | 搜狐健康
作者 | 周亦川
编辑 | 袁月
血友病患者需终身进行治疗和护理。尽管我国疾病诊疗能力不断提升，仍有一部分患者面临治疗率低、诊疗不规范等多项难题。近日，多位专家在第三届辉瑞中国血友病青年论坛上呼吁，让血友病诊疗实现属地化管理，或能在当地可以获得药物并规范治疗，是提高疾病全周期管理水平的关键。
中国医学科学院北京协和医院王书杰教授介绍，血友病可分为按需治疗和规范预防治疗。按需治疗即出现出血疼痛之后的治疗，而预防治疗可分为三级：一级预防是发生两次出血事件前即做好规律用药，往往从三岁开始，生活质量与常人无异；二级是出现一个关节肿痛后开始规范治疗，此时亡羊补牢，还不算晚；第三级是一个关节出现两三次出血后的治疗，尽管不能逆转关节病变，仍能阻止其他部位的受损。
但是，我国中青年血友病患者按上述的规范预防治疗比例还不足20%，甚至北上广地区也只有30%左右。不少患者只有出现肌肉或尿道出血、关节肿痛才想到就诊缓解症状，但不能坚持用药。反复出血没有完全缓解，逐渐造成关节畸形、活动障碍乃至残疾，难以回归正常生活。另外，这一类患者一旦出现高血压、冠心病或其他一些合并症，诊疗比其他患者难得多。
多方面因素制约了患者接受规律诊疗的依从性：
1. 医患对疾病认识不足。我国血友病患者分布很分散，血友病专业性医护人员较少，患者没有得到良好的知识宣教。特别是一些老患者觉得疼痛损伤是正常现象，能维持日常生活即可。这就要求我们做好患者教育，告知他们做好规范预防治疗，就可以像常人一样工作学习，几乎不受到病痛影响。
2. 医保覆盖。我国不同地区医保覆盖比例不同。例如，60公斤体重的成年患者每年所需药费约30多万，如果所在地报销额度高还可以接受，但报销比例低、额度低，就难以承受治疗负担。
3.用药方式。以常用的八因子（凝血因子Ⅷ）为例，标准剂量的预防治疗需每周三次静脉注射，患者不会打针、怕疼、觉得麻烦，或者血管条件不好等等，都会对治疗产生抵触情绪。
中国医学科学院血液病医院张磊教授指出，“同质化诊疗，属地化管理”是提高血友病规范预防治疗的关键。我国各个地区治疗水平差异较大，造成了地区之间患者致残率和致死率的明显差别。
因此，上级医院应承担起责任，向基层医院做医疗知识的普及，提高规范诊疗的水平。我们通过建立了多层级的血友病诊疗中心，通过宣教以及出版指南的形式，让各级医生对疾病有充分的理解，患者得到同质化的诊疗。我国最初只有六家血友病中心，经过20多年的努力已经发展到130多家。
通过这种形式，基层医院可以做到在患者普通出血时的基本处理，症状严重时及时转到上级医院医治；或者通过互联网诊疗模式做好患者的日常管理，在出现疑难症状时远程会诊，让患者在当地就可以得到规范的诊治。
在医保覆盖方面，张磊教授认为，国家通过集采政策等方式让药品价格下降，有利于大部分地方将其纳入医保，当然不同地区的纳入条件有所差异，希望能更进一步地做全局性的统筹性安排，为血友病一类的罕见病患者提供支持。另外，也希望商保、基金会及企业多方联手，再给患者更多的补偿，包括让药物更广泛地进入基层，推进属地化管理，减轻长期规范治疗的负担。
中国医学科学院血液病医院薛峰教授说，随着医疗技术的进展，凝血因子制品逐渐“长效化”，可达到每周或每两周一次注射；而更新理念的单克隆抗体产品也可提供凝血止血的能力，通过皮下注射，每周或每月一次即可，有效提高治疗依从性。其他包括基因治疗手段，也有望在将来为患者规范长期治疗提供便利。
当然，有效的药物并不是全部，血友病作为一种终身性疾病，更需要得到生命全程的关爱。我们希望专业血友病中心或综合管理团队，联合慈善机构负责患者的宣教服务，特别是指导家庭注射治疗；在全程管理过程中出现口腔或其他疾病问题，都有相应的方法处置。真正实现零出血，正常回归社会，与其他人享受同等的生活质量。
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